“如果这项技术得以推广,可以让全球上百万失明者重见光明。”介绍最新成果时,武汉科技大学“80后”教授姚凯如是说。
2019年,他向一批特殊小鼠的眼底注射了一种新型基因药物。这些小鼠刚出生14天,看起来和普通小鼠没什么不同,但它们基因中埋藏的定时炸弹即将启动。如果没有任何干预,两天后,它们视网膜上的两种感光细胞就会陆续死亡,40天左右将完全失明。人类一旦遭遇这种由基因突变导致的视网膜色素变性,往往会在两岁左右发病,最快一年之内失明。
40天过去了,120天过去了,240天过去了……作为对照,没有接受基因药物注射的眼疾小鼠早已失明。而接受了基因治疗的眼疾小鼠视力依然正常,能够在复杂的迷宫里自由穿梭。此时它们的年龄大约相当于40岁左右的人。
近日,这项成果发表于《实验医学杂志》。
这不是姚凯第一次帮患有遗传性眼病的小鼠找回光明。
2018年,他作为第一作者发表在《自然》上的一项成果,利用首创的干细胞疗法让先天性眼盲的小鼠第一次看到了世界。这项成果在当时引起了广泛的社会反响,还入选了两院院士评选的“2018年世界十大科技进展新闻”。姚凯也因此在媒体报道中被称为“追光者”。
姚凯是在美国耶鲁大学做博士后时开启这项工作的。作为一名神经生物学与干细胞生物学研究者,他了解到全球有上亿人由于罹患神经退行性疾病,造成视力损伤并最终致盲,而临床上长期缺乏有效的治疗手段。自此,他就把攻克这些眼病作为自己的科研梦想。
2017年,姚凯结束博士后的研究工作,回到家乡武汉,入职武汉科技大学,并继续完成了这项后来发表在《自然》上的重大成果。
在这篇论文中,姚凯突破了“神经细胞难以再生”的技术瓶颈,用一种特殊的成体干细胞分化出与天然视杆细胞几乎一模一样的细胞,帮助小鼠重获光明。
2017年姚凯回到武汉时,有多所高校向他伸出了橄榄枝,其中包括一些“双一流”高校。他之所以选择武汉科技大学,是因为“这里能给我最好的科研条件”。
“学校专门为八大胜成立了‘视神经科学与干细胞工程研究院’,批准了近500平方米的实验区域,这让我有机会组建更大的团队,也有足够的空间建设用于观测动物行为的暗室。这都对我的科研工作有非常大的帮助。”姚凯说。
姚凯非常期待有一天,自己的成果能真正走向临床,“帮助更多人找回光明,成为一名真正的‘追光者’”。