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新闻中心
2024-01-02
CRISPR：开启基因治疗革命
欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。这种名为Casgevy的疗法适用于治疗两种罕见的遗传性疾病：β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。这些病症是由影响血红蛋白的产生和功能的基因突变引起的。这两种疾病都会使人衰弱并危及生命。
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2023-12-26
四年闯三关，世界罕见！7岁女孩三次造血干细胞移植后成功治愈
12月25日，记者从青大附院了解到，7岁的女孩小安在经历了4年三次造血干细胞移植后成功迈过三年“大关”，实现了“临床治愈”，这在世界范围内也是罕见。
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2023-12-25
基因药物赛道趋热，2023年全球临床试验注册超70个
《蓝皮书》称，截至2023年11月，全球共有12款基因药物获批上市，治疗领域覆盖肿瘤、血液系统疾病、神经系统疾病、眼科等。ClinicalTrials临床试验数据库的检索结果显示，2018年起，基因药物赛道热度提升，每年有超40个临床试验注册，并于2023年超过70个。
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2023-12-21
迈向CRISPR 2.0 下一代基因编辑技术方兴未艾
美国初创公司Prime Medicine首席执行官基思·戈特斯迪纳表示，CRISPR/Cas9被认为是CRISPR 1.0，其开创了基因编辑新时代，但局限性也非常明显。目前已有一批CRISPR 2.0新技术问世，能以比CRISPR 1.0更精确、更通用的方式编辑DNA。荷兰鲁汶大学呼吸系统疾病和胸外科实验室肺病专家玛丽安娜·卡隆则表示，CRISPR 1.0基因编辑疗法获批，为下一代基因编辑技术走上舞台中央奠定了基础。
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2023-12-20
专家学者齐聚广州，聚焦干细胞与再生医学研究
12月16日至18日，第十三届广州国际干细胞与再生医学论坛举行。本届论坛由中国科学院广州生物医药与健康研究院、中国科学院香港创新研究院再生医学与健康创新中心、广东省精准医学应用学会联合主办。
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2023-12-19
关节软骨也能再生？毓璜顶医院巧用干细胞疗法为关节炎患者寻希望
听过细胞再生，你能想象关节软骨也会再生吗？还真别说，在关节炎治疗领域，关节软骨的再生已经不算什么新鲜事了。继富血小板血浆（PRP）治疗和注射软骨支架再生胶原蛋白后，日前，烟台毓璜顶医院关节外科李桂石博士团队，通过干细胞疗法三期临床试验为患者寻到了关节软骨再生的良方，为这部分患者重新恢复行走找到了新希望。
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2023-12-13
红斑狼疮，免疫系统的一次“意外”
“随着医学技术的不断进步，红斑狼疮患者的治疗也迎来更多的转机。”张华勇表示，例如由南京鼓楼医院风湿免疫科创新的异体间充质干细胞疗法，就为红斑狼疮等免疫系统疾病患者提供了新的治疗手段。具体来说，医生可以利用从脐带提取、培养间充质干细胞，然后静脉输注给患者。由于干细胞的特性，当它们被输入人体后，可以起到免疫调节作用，相当于把患者紊乱的免疫系统恢复成“出厂设置”，从而帮助患者恢复健康。同时，脐带来源间充质干细胞异体输注没有排斥反应，注射前也不需要将人体原有的免疫力摧毁，相对更易获得，也较为安全。虽然该疗法目前并非对所有群体都有疗效，但对于红斑狼疮患者来说，不啻为新的希望。
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2023-12-11
美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法
美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。
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